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Préface

I. Durieua,*

aCRCM Adulte de Lyon, Présidente de la Société Française de Mucoviscidose, Animatrice de la filière de santé MUCO-CFTR

Plus de 50 ans après la naissance de l’association Vaincre la Mucoviscidose en 1965, presque 15 ans après la généralisation du dépistage de la mucoviscidose en France et la création des centres de ressources et de compétences (CRCM) en 2002, la situation des malades et le visage de la maladie ont beaucoup changé. La lecture du rapport annuel du Registre National de la Mucoviscidose nous permet de le mesurer chaque année : presque 7 000 malades suivis dans les CRCM, aujourd’hui majoritairement adultes, la presque disparition des décès pédiatriques, plus de 200 grossesses au cours des cinq dernières années… Ces progrès considérables sont à attribuer tout à la fois à l’organisation des soins dans des centres experts, à l’application, au sein de ces centres de standards de soins produits par des consensus internationaux, aux progrès thérapeutiques permis grâce au déploiement d’essais cliniques internationaux. La famille Mucoviscidose, patients, parents, soignants, chercheurs, est déployée aujourd’hui à travers le monde et unit ses forces pour accélérer l’évaluation des très encourageantes et nombreuses innovations thérapeutiques au sein de deux grands réseaux de recherche clinique que sont le TDN (Therapeutic Development Network sous l’égide la Fondation nord-américaine) et le CTN (European Cystic Fibrosis Society ECFS-Clinical trial Network) de part et d’autre de l’Atlantique. À ce titre, nous remercions chaleureusement Kris De Boeck, présidente de l’ECFS, de préfacer ce dossier.

Les enjeux à venir restent cependant encore nombreux : adapter nos centres aux enjeux démographiques futurs, nos connaissances et nos expertises aux changements phénotypiques observés et à la prise en charge des comorbidités extra respiratoires associées, aujourd’hui au vieillissement, et demain peut-être aux nouveaux traitements, anticiper les modifications attendues de la prise en charge de patients possiblement moins dépendants des soins, permettre aux plus grands nombres de molécules d’arriver au bout de leur développement grâce à la participation active des centres et des patients aux essais thérapeutiques, afin, bien sûr de proposer au plus grand nombre possible de malades de bénéficier d’un traitement efficace.

Liens d’intérêts

I. Durieu : Essais cliniques : en qualité d’investigateur principal, coordonnateur ou expérimentateur principal (Vertex, Novartis, Celtaxys) ; Conférences : invitations en qualité d’auditeur (frais de déplacement et d’hébergement pris en charge par une entreprise) (Novartis, Zambon).